Distrofia di Duchenne: Un salva-muscoli molecolare per guarire

di Enrico Ferdinandi

La distrofia di Duchenne è fra le più frequenti distrofie muscolari, la sua particolarità sta nella rapidità del decorso, ancor più allarmante il fatto che colpisce esclusivamente i bambini, tanto da esser stata definita “distrofia muscolare generalizzata dell’infanzia”. Fu scoperta nel 1861 dal neurologo francese Guillaume Benjamin-Amand Duchenne, che notò fin da subito come essa si sviluppasse esclusivamente nei bambini di sesso maschile durante i primi anni di vita (1 bambino ogni 3500). La distrofia di Duchenne rappresenta il 50% delle distrofie muscolari e dal 1861 ad oggi poco si è scoperto su come curarla, gli unici interventi possibili riguardano il recupero della motilità attraverso la fisioterapia.

 

Quest’oggi però arriva dalla Gran Bretagna una notizia che potrebbe risolvere il problema della distrofia di Duchenne. Si tratta dell’utilizzo di un salva-muscoli molecolare che usato può far guarire i bambini affetti dalla distrofia. I test effettuati su 19 bambini fra 5 e 15 anni sono stati fin ora sorprendenti. Grandi speranze sono riposte da questo studio, che è stato condotto da un italiano, il dott Francesco Muntoni, del centro Dubowitz dello University College London. Gli studi sono stati poi pubblicati sulla rivista specialistica The Lancet dove si è evidenziato come la cura molecolare riesca a rigenerare la distrofina ed di conseguenza i muscoli dei pazienti.

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